日前，篮球运动员科比-布莱恩特更新一张自己与患有杜氏肌营养不良症(DMD)的小男孩的合照。并呼吁大家帮助这位小男孩和其他的男孩子们好好走路。
杜氏肌营养不良症(DMD)一种比较罕见的X染色体隐性遗传疾病，主要发生于男孩。据统计，全球平均每3600个新生男婴中就有一人罹患此病。患者在学龄前就会因骨骼肌不断退化出现肌肉无力或萎缩，导致不便行走。大概在7岁到12岁时，会彻底丧失行走能力，需要使用轮椅，通常到20到30岁，病人就会因为发生威胁生命的心脏和呼吸系统疾病而死亡。
早前，杜氏肌营养不良症没有任何用以治疗该病的上市药物，而FDA又在半年内相继拒绝4个杜氏肌营养不良新药，理由为有效证据不足、申请资料不完整及疗效不足。这更加引起杜氏肌营养不良患者对新药的渴望。
9月19日，杜氏肌营养不良的患者无药可医的状况终于得到了改善，据FDA 官网消息，Sarepta Therapeutics公司的Exondys 51(Eteplirsen)注射液获美国FDA批准，成为首个经FDA批准用于治疗杜氏肌营养不良症的新药。
